신경 줄기세포 기술을 기반으로 한 신경계 질병 치료법을 개발하는 바이오 제약 기업 뉴럴스템(Neuralstem, Inc.(Nasdaq : CUR))이 임상-중개 신경학회보(Annals of Clinical and Translational Neurology)에 게재한 연구 논문 결과를 공개했다.

이 연구는 루게릭병(ALS) 환자의 운동 기능을 안정화하기 위해 이식된 인간 척수 추출 신경 줄기세포(HSSC)의 잠재력을 뒷받침하는 결과를 얻었다.

‘Long-term Phase 1/2 Intraspinal Stem Cell Transplantation Outcomes in Amyotrophic Lateral Sclerosis’라는 제목의 논문 수석 저자는 연구 최고 개발자 에바 펠드먼(Eva Feldman) 미시건대 의대 신경과 Russell N. DeJong 석좌교수다.

이 연구는 ALSFRS-R(근위축성측삭경화증 기능 평가 척도)를 기준으로 HSSC 이식이 기능에 미치는 영향, 기능 및 생존율 데이터를 합친 종합적 통계를 평가하였다.

결과는 두 가지 과거 데이터 세트의 일치하는 대조군을 상대로 평가되었고 HSSC를 투여받은 피험자의 24개월 후 평가에서 월등한 ALSFRS-R 점수를 얻었을 뿐만 아니라 종합적인 기능·생존 점수에서도 월등한 결과를 나타냈다. 근위축성측삭경화증 기능 평가 척도(ALSFRS-R)는 일상생활 활동(ADL)의 신체 기능을 측정하는 검증된 설문조사다.

펠드먼 교수는 “우리는 더 큰 규모의 2b·3상 연구를 완료하기를 고대하고 있다”고 밝혔다.

리치 댈리(Rich Daly) 뉴럴스템 CEO는 “이 데이터는 고무적이며 인간 척수 유도 신경 줄기세포가 ALS 환자에게 기능적 혜택을 제공할 수 있음을 나타낸다”며 “이 임상시험에 참여한 피험자, 임상시험을 수행한 임상의 및 간병인 모두에게 감사의 말을 전하고 이 장기 추적 데이터는 Neuralstem의 세포 치료제인 NSI-566을 이 환자군에서 추가로 평가할 2b·3상 임상시험의 설계에 매우 소중한 자료”라고 말했다.

1상 및 2상의 공개형 용량 증량 임상시험은 미시건대, 에모리대, 하버드 의대에서 수행되었다. 총 30명의 피험자를 등록했으며 HSSC의 척수 속 이식의 안전성을 평가하는 한편 생존율과 기능적 유효성 평가 변수를 측정하는 것을 주목표로 삼았다. 임상시험 연구자들은 이전 논문에서 치료가 안전하다는 결론을 내린 바 있다.

[ⓒ 기업경제신문. 무단전재-재배포 금지]